基因編輯技術將首次應用人體測試治:治療先天性眼病

2019年07月31日 来源:新浪科技

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  新浪科技訊 北京時間7月31日消息,據國外媒體報道,美國將進行首項在人體內部測試CRISPR基因編輯技術的研究,這項研究計劃使用CRISPR來治療導致失明的遺傳性眼部疾病。

  患有這種疾病的人有一種影響視網膜功能的基因突變。視網膜位於眼睛後部,具有感光細胞,對正常視力至關重要。研究中涉及的這種眼病是先天性黑蒙症(Leber congenital amaurosis)的一種形式。

  先天性黑蒙症是導致兒童失明的最常見原因之一,據美國國立衛生研究院的數據,每10萬名新生兒中約有2至3名患有此病。該疾病是發生最早和最嚴重的遺傳性視網膜病變,患兒通常在出生時或出生後一年內雙眼視錐細胞功能完全喪失,導致先天性失明。

  新的療法將使用CRISPR來糾正基因突變。CRISPR是一種基因編輯工具,可以讓研究人員精確地編輯特定位置的DNA。根據Editas Medicine公司的一份聲明,研究人員將使用一種注射劑,直接在感光細胞中進行這種療法。Editas Medicine公司正在與艾爾建(Allergan)公司一起開展這項研究,該試驗將納入18名患者,包括兒童(3歲及以上)和成人,在這項新的研究中,兒童和成人的DNA編輯不能遺傳給他們的後代。

 CRISPR基因編輯技術

  CRISPR是存在於細菌中的一個基因組,其中含有曾經攻擊過該細菌的病毒的基因片段,細菌通過這些基因片段來偵測並抵抗相同病毒的攻擊,並摧毀其DNA,換句話說,CRISPR是細菌用來保護自己免受病毒攻擊的後天免疫係統,它也存在於絕大多數的古菌中。

  總是位於CRISPR附近的基因被稱為Cas(CRISPR相關)基因,在激活之後,這些基因會產生特殊的蛋白質(核酸酶和解旋酶),這些關聯蛋白可以充當切割DNA的“分子剪刀”,與和CRISPR組成了CRISPR/Cas係統。近年來經常被提及的CRISPR-Cas9就是一種切割動物(和人類)DNA的內切核酸酶。

  在利用CRISPR-Cas9切割DNA後,攜帶特定基因的新DNA序列可以嵌入到新的間隔中;另一方麵,切割DNA的同時可以“敲除”不需要的基因,比如某種致病基因,換句話說,CRISPR-Cas9具有編輯基因片段的功能,可以查找目標基因,進行刪除或替換。

  與動物研究相比,編輯人類DNA的CRISPR實驗發展較為緩慢,這主要是出於倫理和監管的考慮。各國政府和監管機構對有關人類基因組的試驗都持謹慎態度,有科學家甚至提出應該暫停CRISPR實驗,直到我們能獲得更多該技術潛在影響的信息。(任天)


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